要闻速递：一种新型小分子能否减缓或逆转杜氏肌营养不良症的影响

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在FASEB 杂志上发表的一项新研究中，研究人员展示了一种分子的潜力，这种分子可能有助于克服杜氏肌营养不良症 (DMD) 的一些破坏性症状，这是最常见的限制生命的先天性神经肌肉疾病。该试剂可促进 AMP 活化蛋白激酶 (AMPK) 的活性，AMPK 是一种重要的燃料感应酶，存在于所有哺乳动物细胞中。

先前的研究表明，刺激 AMPK 可以减轻肌肉营养不良或消瘦，但 AMPK 激活剂由于缺乏效力或有毒的脱靶效应而未能进入临床。

在这项最新的工作中，科学家们使用了称为 MK-8722 的下一代口服 AMPK 激动剂，并表明当以单剂量形式给予患有肌营养不良症的小鼠时，它会触发与改善肌肉健康相关的信号通路。

需要更多的研究来测试这种下一代 AMPK 激活剂在营养不良动物中的长期给药，以进一步检查它们的安全性和有效性。

“我们的工作突出了这种新型 AMPK 激活剂在 DMD 以及其他神经肌肉疾病中的治疗潜力，”主要作者、加拿大麦克马斯特大学理学硕士、博士生 Sean Ng 说。“我们希望这些发现可以扩展到目前正在进行的临床试验中正在研究的其他新型 AMPK 激动剂。如果是这样，重新定位这些疗法可能成为治疗 DMD 的一种具有成本效益和有效的方法，而不管具体的致病突变如何。”

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